Minovia Therapeutics Ltd("מינוביה" או "החברה"), חברת ביוטכנולוגיה בשלבים קליניים המפתחת טיפולים חדשניים לטיפול במחלות מיטוכונדריאליות ולמאבק בהידרדרות הקשורה לגיל, מודיעה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק אישור מסלול מהיר (FTD) לתרכובת הניסיונית המובילה של החברה, MNV-201 לתסמונת מיאלודיספלסטית (MDS), מחלה המטופויאטית חמורה הקשורה לגיל. ייעוד זה מתווסף לייעודים הקיימים של ה-FDA למסלול המהיר ולמחלות ילדים נדירות עבור MNV-201 בטיפול בתסמונת פירסון, הפרעה מיטוכונדריאלית נדירה במיוחד ומסכנת חיים הפוגעת בילדים ושהחברה עורכת עבורה כעת ניסוי קליני שלב 2.
"ייעוד המסלול המהיר ב-MDS הוא אימות נוסף של הדחיפות והפוטנציאל של המדע שלנו, המכוון למיטוכונדריה, אברון רב-תפקודי קריטי. ייעודי ה-FDA כמו ה-FTD עוזרים לנו להפחית את הזמן הפוטנציאלי לשוק ולספק יתרונות נוספים בתהליך ה-FDA, שאנו מצפים שיוכיחו את עצמם כבעלי ערך רפואי ופיננסי כאחד", אמרה ד"ר נטלי איבגי-אוחנה, Ph.D, מייסדת שותפה ומנכ"לית Minovia,
ייעוד המסלול המהיר של ה-FDA נועד להאיץ את הפיתוח והסקירה של טיפולים למצבים חמורים או מסכני חיים עם צורך רפואי שלא נענה. הייעוד מספק למינוביה הזדמנות לאינטראקציות מוגברות של ה-FDA, זכאות פוטנציאלית לבדיקת עדיפות והזדמנות להגשה מתגלגלת של בקשה עתידית לרישיון ביולוגי (BLA) עבור MNV-201.
החברה גם הודיעה לאחרונה על כניסה להסכם שילוב עסקי סופי ("הסכם השילוב העסקי") עם Launch One Acquisition Corp (נאסד"ק: “Launch One” ,LPAA), חברת רכישה למטרות מיוחדות הנסחרת בבורסה. לאחר הסגירה הצפויה של העסקה המתוכננת בהסכם שילוב עסקי זה ("שילוב העסקים"), הצפוי לסוף 2025, החברה המשולבת תפעל תחת השם Minovia Therapeutics ותיסחר בנאסד"ק תחת סימול חדש.
אודות MDS
MDS מוגדר על ידי המטופואיזיס לא יעיל וכתוצאה מכך לציטופניה בדם, וחוסר יציבות משובט עם סיכון להתפתחות ללוקמיה מיאלואידית חריפה (AML). לחולים עם MDS יש נטל תסמינים גבוה והם גם בסיכון למוות מסיבוכים של ציטופניה ו-AML. מטרות הטיפול בחולים עם MDS הן לשפר את הציטופניה, להפחית את התסמינים הקשורים למחלה ואת הסיכון להתקדמות המחלה ולמוות, ובכך לשפר הן את איכות החיים והן את תוחלת החיים. הגיל החציוני בעת האבחנה של MDS הוא ~70 שנים, אך באופן מפתיע חלק מחולי תסמונת פירסון מפתחים MDS בשכיחות גבוהה בהרבה ביחס לאוכלוסיית המחלה. כ-15% מחולי MDS יציגו אנמיה סידרובלסטית, התסמין השכיח ביותר בתסמונת פירסון. מינוביה פיתחה סמנים ביולוגיים חדשים בדם למדידת בריאות המיטוכונדריה והצליחה להוכיח לראשונה כי MDS היא ככל הנראה מחלה מיטוכונדריאלית הקשורה לגיל. ככזה, Minovia עורכת כעת מחקר שלב Ib של MNV-201 בחולי MDS בסיכון נמוך. שישה מתוך תשעת החולים הצפויים במחקר קיבלו מינון עד כה.
אודות MNV-201
MNV-201 הוא טיפול תאי ראשון מסוגו המשתמש בטכנולוגיית הגדלת המיטוכונדריה (MAT) הקניינית של Minovia כדי להוסיף מיטוכונדריה בריאה ומייצרת אנרגיה לתאי הגזע של המטופל עצמו – במטרה לשחזר את תפקוד האיברים ולשפר את הבריאות. במחקרים קליניים בשלבים מוקדמים, MAT הוכיח פרופיל בטיחות חזק וסימנים של תועלת רב-מערכתית בחולים עם תסמונת פירסון, כולל שיפורים בגדילה, בתפקוד השרירים, ביציבות ההמטולוגית ובאיכות חיים משופרת.
אודות Minovia Therapeutics
Minovia Therapeutics, בראשות ג'ון קוקס, היא חברת ביוטכנולוגיה קלינית שעוסקת בטיפולים להחלפת אברוני מיטוכונדריה מתים או פגומים במיטוכונדריה בריאה חדשה, המסייעת לאנשים עם מחלות מיטוכונדריה ונלחמת בהזדקנות. מוצר התרופה העיקרי שלה, MNV-201, כבר נבדק לתסמונת פירסון ותסמונת מיאלודיספלסטית. Minovia גם מפתחת דרכים לעזור לאנשים לחיות חיים ארוכים ובריאים יותר. Minovia, שבסיסה בחיפה, שם היא מפעילה מתקן GMP לייצור חומרים מיטוכונדריאלים ומוצרי תרופות לניסויים קליניים הקשורים לטיפול שלה, מתכננת להתרחב לארה"ב. למידע נוסף, בקרו באתר www.minoviatx.com.
אודות Launch One Acquisition Corp
Launch One Acquisition Corp. היא חברה שהוקמה כדי להתמזג ולהנפיק עסק משגשג בתחום הבריאות או הטכנולוגיה. Launch One, הרשומה בנאסד"ק תחת הסימול LPAA, מובלת על ידי מנהלים מנוסים שרוצים לתמוך בפתרונות משני משחק.